Fibrosi Cistica, nuove terapie e risparmi

Fibrosi Cistica, nuove terapie e risparmi

11/04/2019 0 Di puntoacapo

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talia all’avanguardia nella cura della fibrosi cistica: aumenta la sopravvivenza, diffusi su tutto il territorio nazionale i Centri specializzati. In vista ulteriori miglioramenti grazie all’accordo firmato tra Roche e Mylan, che permetterà di raggiungere una maggiore capillarità di informazione scientifica sul territorio e una conseguente vicinanza ai pazienti e ai centri specializzati

Fibrosi Cistica, nuove terapie e risparmi: diminuiscono i tempi di degenza in ospedale e l’uso degli antibiotici

Grazie alla Legge 548/93 e alle nuove terapie è cambiato radicalmente il quadro: i pazienti over 30 hanno superato gli under 18. L’analisi farmacoeconomica dell’uso di questi nuovi farmaci nel trattamento della fibrosi cistica ha evidenziato riduzioni del periodo di degenza ospedaliera, di utilizzo di terapia antibiotica, di perdite di produttività del paziente o dei caregiver

I COSTI DELLA FIBROSI CISTICA IN ITALIA – La fibrosi cis­ti­ca è una patolo­gia com­p­lessa con un notev­ole impat­to eco­nom­i­co. In Italia, il cos­to medio ann­uo del trat­ta­men­to per fibrosi cis­ti­ca in un adul­to (>18) ammon­ta a una cifra com­pre­sa tra i 14 i 21mila euro, men­tre per un bam­bi­no tra 5 e 18 anni a una cifra com­pre­sa tra 11 e 13mila euro; si attes­ta intorno ai 4mila euro per bam­bi­ni in età tra 0 e 5 anni. Il cos­to del trat­ta­men­to cresce di cir­ca 2,5 volte all’aumentare del­la sever­ità del­la malat­tia da lieve a sev­era. Questo aumen­to dei costi è deter­mi­na­to prin­ci­pal­mente dalle ospedal­iz­zazioni (+488%).

Tut­tavia, ai recen­ti pro­gres­si sci­en­tifi­ci han­no fat­to segui­to ter­apie inno­v­a­tive in gra­do di miglio­rare la qual­ità di vita del paziente e di gener­are rispar­mi sia per il sin­go­lo che per la col­let­tiv­ità. L’uso pro­l­un­ga­to dei nuovi far­ma­ci infat­ti può nel lun­go peri­o­do ridurre i costi del sis­tema san­i­tario e le perdite di pro­dut­tiv­ità del paziente. I rispar­mi sono di ordine sia orga­niz­za­ti­vo che eco­nom­i­co: quel­li orga­niz­za­tivi con­sistono in meno giorni di degen­za ospedaliera, riduzione fino a 3 giorni del­la ter­apia antibi­ot­i­ca e una riduzione del 28% delle esacer­bazioni pol­monari.

I rispar­mi eco­nomi­ci si man­i­fes­tano su due bina­ri: anz­i­tut­to, il paziente guadagna giorni lavo­ra­tivi per­si per malat­tie cor­re­late alla fibrosi cis­ti­ca e al mal­fun­zion­a­men­to del gene CFTR (come infer­til­ità maschile, pan­cre­ati­ti ricor­ren­ti, iper­tripsine­mie neona­tali, alcune forme iso­late di aspergillosi bron­copol­monare aller­gi­ca, alcune forme di bronchiec­tasie, alcune rinos­i­nusi­ti croniche con o sen­za poli­posi nasale); in sec­on­do luo­go, in un anno, avviene un risparmio sul cos­to del far­ma­co fino al 38% (trat­tasi di sti­ma con­ser­v­a­ti­va, che non tiene con­to di vis­ite mediche, fre­quen­za del­la fisioter­apia, giorni di lavoro per­si da pazi­en­ti adul­ti o da gen­i­tori di pazi­en­ti pedi­atri­ci). Com­p­lessi­va­mente, l’analisi far­ma­coeco­nom­i­ca dell’uso di questi nuovi far­ma­ci nel trat­ta­men­to del­la fibrosi cis­ti­ca ha evi­den­zi­a­to tre riduzioni: il peri­o­do di degen­za ospedaliera; l’utilizzo di ter­apia antibi­ot­i­ca; le perdite di pro­dut­tiv­ità del paziente o dei care­giv­er.

Il salto di qual­ità è sta­to dato dai nuovi far­ma­ci che agis­cono diret­ta­mente su mutazioni genetiche e con­sentono di aumentare la fun­zion­al­ità del­la pro­teina alter­ata dal­la fibrosi cis­ti­ca” sot­to­lin­ea il Pro­fes­sor Francesco Blasi, Pro­fes­sore di Med­i­c­i­na Res­pi­ra­to­ria dell’Università di Milano. “Questo ha por­ta­to a un aumen­to del­la vita media dei pazi­en­ti e a una ges­tione eccel­lente dei cen­tri spe­cial­iz­za­ti, specie se con­frontati ad altre nazioni (dove tal­vol­ta questi cen­tri nep­pure esistono). Ciò ha per­me­s­so di elim­inare il difet­to alla base di ques­ta patolo­gia, garan­ten­do ai pazi­en­ti una pos­si­bil­ità di soprav­viven­za pri­ma nep­pure immag­in­abile. Ciò però pone nuove sfide e in par­ti­co­lare la neces­sità di affrontare la patolo­gia in una popo­lazione preva­len­te­mente adul­ta”.

UN ACCORDO PER UNA MIGLIORE VICINANZA AI PAZIENTI – Roche e Mylan, entrambe da anni impeg­nate nel­la cura del­la fibrosi cis­ti­ca con ter­apie di impor­tante impat­to clin­i­co, han­no deciso di unire le pro­prie forze fir­man­do un accor­do di pro­mozione con­giun­ta del far­ma­co indi­ca­to per i pazi­en­ti affet­ti da fibrosi cis­ti­ca, di cui Roche con­tin­ua a man­tenere la tito­lar­ità del­la AIC. Questo nuo­vo accor­do tra Roche e Mylan per­me­t­terà quin­di di rag­giun­gere una mag­giore cap­il­lar­ità di infor­mazione sci­en­tifi­ca sul ter­ri­to­rio nell’implementazione del­la ter­apia inala­to­ria uni­ca a base dell’enzima des­os­siri­bonu­cle­asi DNAsi; l’effetto sarà anche quel­lo di una con­seguente vic­i­nan­za ai pazi­en­ti e ai cen­tri spe­cial­iz­za­ti per una sem­pre mag­giore atten­zione ai bisog­ni del­la comu­nità di per­sone affette da Fibrosi Cis­ti­ca. Questo enz­i­ma denom­i­na­to “des­os­siri­bonu­cle­asi” (DNAsi) è det­to anche “alfa-dor­nasi”; è prodot­to attra­ver­so tec­niche del DNA ricom­bi­nante. Questo enz­i­ma, nat­u­ral­mente pre­sente nei tes­su­ti umani, tro­va impiego in pazi­en­ti con Fibrosi Cis­ti­ca che han­no ele­vate con­cen­trazioni di DNA nel muco, rilas­ci­ate dal­la dis­truzione dei glob­u­li bianchi che inter­ven­gono nei pro­ces­si infi­amma­tori a liv­el­lo bronchiale. L’azione dell’enzima esple­ta un effet­to “mucol­iti­co” dis­ostru­en­do le vie aeree e con­tribuen­do a pro­l­un­gare la soprav­viven­za dei pazi­en­ti.

La sto­ria di Roche è una lun­ga sto­ria di inno­vazione: ci impeg­ni­amo da sem­pre per met­tere a dis­po­sizione dei pazi­en­ti ter­apie sem­pre più per­son­al­iz­zate, riv­olte a speci­fi­ci grup­pi di pazi­en­ti, svilup­pan­do cure fino a pochi anni fa impens­abili e inte­gran­do al con­tem­po servizi di qual­ità” - dichiara Mau­r­izio de Cic­co, Pres­i­dente e Ammin­is­tra­tore Del­e­ga­to di Roche Italia – “La col­lab­o­razione con Mylan, avvi­a­ta nell’area del­la Fibrosi Cis­ti­ca, nasce dal­la con­sapev­olez­za del fat­to che sia impor­tante unire le forze e prog­ettare una strate­gia che pos­sa sod­dis­fare le neces­sità delle per­sone adulte con FC, anche in con­sid­er­azione del­la pre­vi­sione di un loro con­sis­tente aumen­to nel prossi­mo decen­nio”.

Ques­ta part­ner­ship con Roche è un esem­pio con­cre­to dell’impegno di Mylan nell’area del­la salute” — dichiara Fabio Tor­riglia, Coun­try Man­ag­er di Mylan Italia. – “Da sem­pre soste­ni­amo la ricer­ca vol­ta a trovare soluzioni mirate e inno­v­a­tive per la salute dei pazi­en­ti e ci impeg­ni­amo nell’adottare strate­gie di comu­ni­cazione con l’obiettivo di incre­mentare la conoscen­za dei com­por­ta­men­ti da adottare nel­la ges­tione del­la Fibrosi Cis­ti­ca e di ottimiz­zare le modal­ità con cui pazi­en­ti e famil­iari affrontano la patolo­gia, in modo da miglio­rare la qual­ità di vita”.

PAZIENTI, NUMERI E PROSPETTIVE — La fibrosi cis­ti­ca è la malat­tia genet­i­ca a trasmis­sione auto­som­i­ca reces­si­va più fre­quente nel­la popo­lazione euro­pea. È la più comune fra le malat­tie genetiche gravi; chi nasce mala­to ha ered­i­ta­to un gene difet­toso sia dal padre sia dal­la madre che sono, sen­za saper­lo, por­ta­tori sani del gene CFTR muta­to. Gra­zie alla legge 548/93 è pre­sente almeno un Cen­tro per ogni Regione su tut­to il ter­ri­to­rio nazionale. In par­ti­co­lare Milano, Napoli e Orbas­sano (TO) han­no una sezione ded­i­ca­ta agli adul­ti oltre al cen­tro pedi­atri­co. Gli altri cen­tri sono misti ovvero delle strut­ture che seguono sia i pazi­en­ti pedi­atri­ci che quel­li adul­ti. I dati del Reg­istro Ital­iano Fibrosi Cis­ti­ca (RIFC) per l’anno 2016, basati sui 28 cen­tri ital­iani (purtrop­po man­cano le infor­mazioni riguardan­ti i pazi­en­ti segui­ti pres­so i cen­tri FC in Sardeg­na), ripor­tano un totale di 362 pazi­en­ti a cui è sta­ta diag­nos­ti­ca la fibrosi cis­ti­ca, con un età medi­ana di 21 anni. Nel 56,7% dei casi, i pazi­en­ti sono adul­ti (>18). Il dato ha par­ti­co­lare rilie­vo se parag­o­na­to con il resto d’Europa: dei 44.719 pazi­en­ti reg­is­trati in 31 Pae­si europei, infat­ti, ben il 48% è anco­ra cos­ti­tu­ito da bam­bi­ni, a dimostrazione di come l’Italia abbia fat­to gran­di pas­si avan­ti rispet­to alla media gra­zie alla Legge 548/93 e all’implementazione delle nuove ter­apie.

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